悲剧！基因编辑疗法致患者死亡，Intellia股价暴跌引发行业震动（基因编辑技术最新进展）

首个体内CRISPR基因编辑疗法开展3期临床,用于治疗罕见病ATTR!

1、首个体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001已获FDA批准开展3期临床试验悲剧！基因编辑疗法致患者死亡，Intellia股价暴跌引发行业震动，用于治疗罕见病转甲状腺素（ATTR）淀粉样变性伴心肌病悲剧！基因编辑疗法致患者死亡，Intellia股价暴跌引发行业震动，预计2023年底启动全球研究。

2、全球首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel（商品名：Casgevy）在英国获批上市，用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）。

3、美国研究团队利用定制化CRISPR碱基编辑技术，成功治愈一名患有CPS1缺乏症的罕见遗传病婴儿，首次实现体内基因编辑治疗尿素循环障碍类疾病的突破。研究背景与意义该成果由美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学院联合完成，发表于《新英格兰医学杂志》，并在2025年美国基因与细胞治疗学会年会上专题报告。

4、首个在患者体内给药的 CRISPR 基因编辑疗法是 AGN-151587（EDIT-101），用于治疗莱伯氏先天性黑蒙症 10 型（LCA10），其完成首例患者给药标志着基因编辑技术在临床应用中取得重大突破。